來自廣東的6歲的男孩小新罹患極高危急性B淋巴細胞白血?。˙-ALL),同時伴有E2A-PBX1基因陽性,異體CAR-T橋接異基因造血干細胞移植成功將其從死神手中奪回。
輾轉(zhuǎn)數(shù)家醫(yī)院求治均被拒
小新(化名)患病的初一年,一直淪陷在化療-復(fù)發(fā)-化療-復(fù)發(fā)的怪圈里,先后輾轉(zhuǎn)了幾家醫(yī)院,花費已達近50萬,但治療效果一直都不好。小新被病痛折磨得不輕,“每次難受了,他就偎在我懷里,不停地叫媽媽”——回憶到這里,小新媽媽的眼圈泛紅了,但還是強忍著,沒讓眼淚掉下來。
CAR-T是后的一線生機
復(fù)發(fā)的B急淋大多對化療藥物耐藥,即使強行進行挽救性造血干細胞移植,復(fù)發(fā)的風(fēng)險也很高,預(yù)后不會太理想?;谶@些考慮,燕達陸道培醫(yī)院的專家會診為小新制定了CAR-T橋接移植的治療方案。
然而因自身原因,小新兩次自體CAR-T細胞培養(yǎng)均未達到回輸條件,終在腫瘤負荷96%的情況下,回輸其哥哥細胞培養(yǎng)的CAR-T細胞,在回輸CAR-T細胞10天后小新的精神就逐漸好轉(zhuǎn),14天后白細胞升至1000,殘留完全緩解,22天后即出院。CAR-T細胞治療的成功,解決了小新高腫瘤附荷的問題,為接下來橋接異基因造血干細胞移植治療奠定了基礎(chǔ)。
順利橋接異基因造血干細胞移植
小新哥哥比他長8歲,是爺爺奶奶的命根子,老人起初不同意讓大孫子做供者,怕有危險。爸爸媽媽把他從廣東老家?guī)н^來做供者都未敢告訴老人們實情,只是說帶他來看弟弟。2017年9月11日,哥哥的造血干細胞回輸給小新,44天后,10月25日,小新的各項檢查都達標,醫(yī)生安排其出院靜養(yǎng)。
媽媽的信任與堅持是關(guān)鍵
“我沒想那么多,也不敢去想,我相信這里的醫(yī)生,相信他們能把我兒子治好,我要做的就是伺候好他,給他做好吃的,我一直都是這么想的,也是這么做的?!毙⌒聥寢寭崦暮竽X勺,不時地幫他整理衣服,對于未來,她也沒有更多的要求,就是希望孩子一直都能夠健健康康的。
目前,小新已經(jīng)行造血干細胞移植5個多月了,每個月的例行檢查顯示各項指標正常。
CAR-T的出現(xiàn)為復(fù)發(fā)/高危的B急淋患者創(chuàng)造了移植的機會,經(jīng)CAR-T達完全緩解后橋接移植,與第一次完全緩解后移植,兩者療效無顯著差異。對于骨髓腫瘤附荷>80%、外周血>30%的高腫瘤附荷B急淋患者,自體CAR-T的緩解率非常低,異體CAR-T的成功使得這部分患者橋接移植成為可能。小新不是燕達陸道培醫(yī)院的成功個案,早在我院成功完成異體CAR-T橋接造血干細胞移植的患者至今已出院三年,目前身體狀況良好。