從《親愛的小孩》看見更多白血病患兒的希望

近日，家庭生活劇《親愛的小孩》的熱播在引起關(guān)于家庭、婚姻、情感討論的同時(shí)，也讓公眾再度把關(guān)注的目光投向了白血病——這個(gè)至今讓普通人聞之色變卻不甚了解的疾病。

這部劇翻拍的是一部2008年上映的電影《左右》，十幾年過去，醫(yī)學(xué)技術(shù)突飛猛進(jìn)，如今的白血病也不再是“不治之癥”。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在我院治療的急性髓系白血病、急性淋巴細(xì)胞白血病的患者，移植后長期生存率在70%以上，再生障礙性貧血的患者長期生存率在80%以上，全相合移植可達(dá)到90%。

在了解怎么治療白血病之前，我們先科普一下白血病的種類：

白血病根據(jù)病程分為急性白血病和慢性白血病。急性白血病又分為急性髓系白血病和急性淋巴細(xì)胞白血病。劇中的禾禾就是急性淋巴細(xì)胞白血病。

急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）是一種起源于淋巴細(xì)胞的B系或T系細(xì)胞在骨髓內(nèi)異常增生的惡性腫瘤性疾病。ALL兒童期（0～9歲）為發(fā)病高峰，可占兒童白血病的70%以上。ALL在成人中占成人白血病的20%左右。目前依據(jù)ALL不同的生物學(xué)特性制定相應(yīng)的治療方案已取得較好療效，大約80%的兒童和30%的成人能夠獲得長期無病生存，并且有治愈的可能。

那要怎么治療白血病呢？劇中方一諾和肖路的女兒5歲的禾禾，因?yàn)楦邿煌?，送到醫(yī)院檢查之后，被確診急性淋巴細(xì)胞白血病，醫(yī)生建議進(jìn)行骨髓移植。但是不是得了白血病就一定要骨髓移植呢？

不是所有白血病都需要做骨髓移植。目前白血病的診斷主要使用MICM分型技術(shù)，MICM就是利用細(xì)胞形態(tài)學(xué)（M）、免疫學(xué)（I）、細(xì)胞遺傳學(xué)（C）、分子生物學(xué)（M）的方法，根據(jù)大量患者的病歷資料，把患者區(qū)分為預(yù)后低危型、中危型、高危型。

預(yù)后低危型患者僅僅通過規(guī)范化療或者化療+免疫治療就可以達(dá)到70-80%的治愈率；中危型患者規(guī)范化療的治愈率是40-50%，加上免疫治療可以達(dá)到60-70%，如果有同胞全合的供者也可以選擇異基因造血干細(xì)胞移植，可以有70-80%的治愈率。高危型患者即使規(guī)范化療+免疫治療，其治愈率也很低，甚至不足10%，高危型患者是一定要進(jìn)行骨髓移植的（造血干細(xì)胞移植），因?yàn)槠溟L期生存率跟化療的區(qū)別是十分顯著的。

禾禾就是屬于需要進(jìn)行造血干細(xì)胞移植的高危型急性淋巴細(xì)胞白血病。然而，好不容易等到的骨髓捐贈人（我們通常成為供者）又突然變卦了，而醫(yī)生提出了“最后的辦法”——由親生父母再生一個(gè)孩子。

然而，對于急性白血病的患者來說，“再生一個(gè)孩子”未必是最好的辦法！隨著移植技術(shù)的進(jìn)步，骨髓移植現(xiàn)在通常稱為造血干細(xì)胞移植，不再僅有同胞相合移植這一種方式。

造血干細(xì)胞移植分為自體造血干細(xì)胞移植和異體造血干細(xì)胞移植。對于異體造血干細(xì)胞移植，我們又細(xì)分為同基因的移植和異基因的移植。異基因造血干細(xì)胞移植又可以分為同胞相合移植、半相同移植、非血緣移植和臍帶血移植。并且根據(jù)白血病預(yù)后的不同，選擇的移植方式也有所不同。

而對于需要做造血干細(xì)胞移植的白血病患者來說，選擇怎樣的供者（造血干細(xì)胞捐贈者）是首要問題，現(xiàn)實(shí)中，在供者的選擇上醫(yī)生會根據(jù)患者白血病的危險(xiǎn)度分層來進(jìn)行。

對于第一次完全緩解期的患者，我們傾向于選擇配型相合度更高的供者。因?yàn)樘幱谕耆徑馄诘幕颊?，移植以后?fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)相對較低，這種狀態(tài)下可以選擇相合度更高的供者，包括同胞相合移植或者是非血緣配型10/10相合或者9/10相合的供者。

對于更高危的患者，我們需要其移植后出現(xiàn)慢性的GVHD（移植物抗宿主?。顟B(tài)，為達(dá)到這種狀態(tài)，我們更優(yōu)選非血緣或者半相同的移植，因?yàn)橥嗪系墓┱咂ヅ涠雀撸拱籽∽饔孟鄬θ跻恍?，這樣可能承擔(dān)的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)會增高。

對于挽救性移植的病人，我們更傾向于選擇半相同移植，從強(qiáng)度上講匹配程度越低，可能抗白血病作用就越強(qiáng)，但相對的排異反應(yīng)相較于全相合移植會較重。

因此，當(dāng)遇到捐贈者悔捐或沒有同胞相合供者時(shí)，不必驚慌，我們還需要根據(jù)病情理智分析，有多種造血干細(xì)胞移植方式可以選擇。2021年陸道培醫(yī)療集團(tuán)共計(jì)完成的1168例造血干細(xì)胞移植，其中70%以上都是半相合移植，并取得和全相合以及非血緣移植相媲美的療效。

況且拋開倫理層面的顧慮，從醫(yī)學(xué)的角度，用新生兒的臍帶血進(jìn)行移植是可行的，但是禾禾的病情可能等不起9個(gè)多月……

對于需要進(jìn)行造血干細(xì)胞移植的患者，移植時(shí)機(jī)是非常重要的。B細(xì)胞急性白血病高危患者，一般在第二次完全緩解期以后就需要進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植。對于T淋巴細(xì)胞白血病高?；颊撸诘谝淮瓮耆徑獾臓顟B(tài)之下就需要進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植。對于成人急性淋巴細(xì)胞白血病來講，不論是B細(xì)胞還是T細(xì)胞都建議在第一次完全緩解狀態(tài)下進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植。

因此9個(gè)月的等待期對于急性白血病的患者來說僅僅是理想狀態(tài)，并且原生父母即使成功受孕，想要生出跟病孩HLA全相合的孩子，機(jī)會也只有四分之一，大多數(shù)情況還是生出了半相合，那跟父親作為供者也差不多。

相較于“再生一個(gè)孩子”的辦法，醫(yī)生們更推薦在中華骨髓庫或臍帶血庫尋找合適的非血緣供者或臍帶血。多年來，我院與骨髓庫保持緊密合作，連續(xù)幾年名列中華骨髓庫備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)非血緣造血干細(xì)胞移植例數(shù)首位。2021年，共計(jì)使用中華骨髓庫非血緣造血干細(xì)胞172例。

隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的進(jìn)步，公眾對于白血病的認(rèn)識也需要不斷修正，除了我們熟知造血干細(xì)胞移植、放、化療之外，靶向藥物治療、CAR-T細(xì)胞治療等新藥、新技術(shù)也具有非常顯著的療效。

正如陸佩華院長所說，“我們比過去有前所未有、更多的新藥、更多的治療和檢測的方法，來指導(dǎo)醫(yī)生怎么樣用藥。我們的醫(yī)生也比以往更有經(jīng)驗(yàn)，醫(yī)生可用的抗癌‘武器’也越來越多，我們一定會在抗癌的‘戰(zhàn)場’上越戰(zhàn)越勇?！?/p>