3月30日，陸道培醫(yī)院骨髓移植科周葭蕤主任為大家?guī)砹艘粓觥凹毙运柘蛋籽。ˋML）及骨髓增生異常綜合征（MDS）的移植適應(yīng)癥和時機”的線上講座，介紹了我院近十年累計移植數(shù)據(jù)分析以及血液病的精準治療流程，同時結(jié)合實際病例，為大家詳細講解AML和MDS移植適應(yīng)癥以及最佳時機。我們將患者答疑部分的精華匯總整理，并將直播內(nèi)容分享給大家，供更多患者及家屬學(xué)習和參考。
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患者問題1：女孩，10周歲，確診急性髓系白血病m2b，目前已經(jīng)走完第二個療程，還有一個療程到4月15日，目前恢復(fù)良好，2月份骨穿＜0.01，殘留＜0.02，想問是否要做移植？
周葭蕤主任答：急性髓系白血病伴AML1-ETO陽性，ETO基因理論上是一個預(yù)后好的基因，如果沒有伴隨其他預(yù)后差的基因突變或染色體，患者靠化療就可以長期存活。但這位病人提供的資料里只能看到ETO基因，看不到是否有其他基因突變或染色體的結(jié)果，比如男性有-y染色體，有的人會有KIT，他預(yù)后不好，還有的人他在免疫分型學(xué)上能看到CD56細胞預(yù)后不好,初發(fā)病的時候白細胞高、血小板低這樣的病人預(yù)后不好，所以如果有這些問題的病人，可能只有通過移植才能根治?；熅徑夂玫臅r候正是抓緊時間去做移植的時候，如果后面靠化療控制不住了，惡性細胞漲起來了再做移植的結(jié)果反而更差，所以希望可以提供更詳細的資料。
另外，病人提供的資料，比如骨穿＜0.01，這個數(shù)值一般是做的免疫分型的結(jié)果，做化療后就是免疫殘留，它可能是看10萬個細胞里面殘留多少的惡性細胞，這是需要非常精準的，有的醫(yī)院是能看到0.01%，我們中心是可以看到0.0001%的惡性細胞，所以如果結(jié)果顯示還有，那還是證明有問題。同時您提供的殘留數(shù)據(jù)，是免疫殘留？還是ETO基因的定量呢？概念不同，如果是殘留那么在這個數(shù)量級不算低，如果是基因那還可以，但是您已經(jīng)打了6個療程，如果這個基因還能測到，從實踐的路上看您預(yù)后差。
患者問題2：MDS轉(zhuǎn)M5二次移植復(fù)發(fā)，兩次都是消化道排異過后，干細胞回輸四個后復(fù)發(fā)，第一復(fù)發(fā)馬上直接進去移植，現(xiàn)在二次復(fù)發(fā)方案是阿扎二針，吉端替尼二粒，維奈托克2粒，后如果控制往，再輸出供者外周血和凍存干細胞20ml方案，不知道可以嗎？還是有什么新的治療方案？1有什么新治療方案，2三次移植可能嗎？
周葭蕤主任答：首先我要告訴你一件事情，現(xiàn)在的移植技術(shù)三次移植是沒有問題的。但不是盲目的做三次移植，包括二次移植也是一樣絕不能盲目。
在做移植前我們要評估幾件事情，為什么復(fù)發(fā)？是第一次的預(yù)處理方案打的不夠強嗎？是移植物抗宿主病發(fā)生的時候我們加免疫抑制劑比較多嗎？是第一次移植以后我們沒有很好的用靶向藥來預(yù)防復(fù)發(fā)嗎？還是說這個供者現(xiàn)在對這個患者沒用了需要換供者了？一定不要倉促的去二次移植，要在做之前將以上的事情評估好，看看既往用的方案有什么藥沒有用到，還有沒有機會讓你在二次移植之前緩解。
那么二次移植換不換更好方案呢？這個方案里加入什么藥呢？換沒換更好的供者呢？二次移植以后，我們遇到困難的時候我們是如何調(diào)整的？這些都是非常重要的。另外這個患者有FLT3-ITD陽性這個基因突變，F(xiàn)LT3-ITD現(xiàn)在有不少藥可以去嘗試，具體要結(jié)合病人實際病情，因此這個患者需要來醫(yī)院做全面評估。
患者問題3：以前常是血紅蛋白低，70多升不動，現(xiàn)在血常規(guī)檢查升高到了100了，人也不再乏力了，正想著復(fù)查呢，疫情鬧得去不了。一直服用沙利度胺，十一酸睪酮，烏苯美司。
周葭蕤主任答：這是一個骨髓增生異常綜合征的病人，之所以還在用沙利度胺、烏苯美司這樣的藥物，就是因為他還沒有發(fā)現(xiàn)非常惡性的細胞，看起來像再障一樣，所以他非常樂觀的認為自己從70多的血色素升到100就很滿意了。
但是我們肯定是不能這么維持的，只有通過移植根治，而且用這些藥物的時間越長，只會將來增加移植的風險和降低移植成功的幾率。所以希望這位患者不要帶著僥幸心理，積極面對自己的疾病。
患者問題4：沒有找到全相合配型，我想咨詢根據(jù)我的病情是否需要移植？
周葭蕤主任：這個病人存在預(yù)后不好的基因突變，他只有通過移植才能夠根治。沒有同胞全合供者怎么辦？我們和中華骨髓庫有良好的關(guān)系，沒有同胞全相合供者也可以考慮非血緣供者，另外我們不存在沒有供者的事情，半相合移植技術(shù)的成熟給了很多患者希望，您不要因為沒有供者就不去做移植，您需要看到自己預(yù)后不好的基因突變，選擇最好的時機積極地去推進移植，通過移植根治疾病，不要再顧慮。
患者問題5：血小板跟白細胞很高，現(xiàn)在是否需要移植？
周葭蕤主任：患者描述中并未提及自己是什么疾病，但是我通過他提供的資料中看到，他有一些明確的預(yù)后不好的基因突變，這里面就包括剛才提到的KIT基因突變，這個基因突變是非常容易出現(xiàn)髓外病變的，另外一個就是ASXL1基因突變預(yù)后也不好，所以您有預(yù)后不好的基因突變，只有通過移植才能夠根治。
患者問題6：m3高危FLT3-ITD病人，預(yù)后復(fù)發(fā)率有多高？存活率是多久？是該早做打算移植還是復(fù)發(fā)之后再移植？移植是自體移植還是配型好？目前腦脊液總蛋白高，已做了14次腰穿給藥，2次沒給藥觀察（結(jié)果是0.47、0.46），腦脊液細胞、腦脊液常規(guī)、白血病免疫分型單抗、頭顱增強核磁這幾項結(jié)果都正常，下一步腦脊液總蛋白高該怎么治療？
周葭蕤主任：道培團隊有四大特色，第一是急性早幼粒細胞白血病（口號“百不失一”），第二是細胞治療，第三是特檢團隊，第四就是移植，因此對于M3我們非常擅長。
但是您提的問題確實一直都存在一個爭議，就是FLT3-ITD。對于M3的病人來說他有一些預(yù)后不好的基因突變，到底該怎么做，其實更多的應(yīng)該選擇看療效?？此委煹男Ч欠耥樌?。另外M3的病人，隨著他能長期存活下來病史的延長，他就容易出現(xiàn)中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病，蛋白高不是特異性指標，有可能打藥多了或有一些合并感染也會蛋白高。一定是實驗室里用腦脊液做免疫殘留或做基因定量，得出可靠數(shù)據(jù)醫(yī)生才可以判斷接下來的治療。如果您將來做移植，肯定是要做異體移植。
患者問題7：移植后復(fù)發(fā)，應(yīng)該怎么辦？
周葭蕤主任：移植后復(fù)發(fā)，您需要評估是否一開始的時候有預(yù)后不好的基因突變、染色體，比如有一些靶向藥該用的您沒有用，還是預(yù)處理的方案選擇的不夠好等問題，到底是怎么引起的復(fù)發(fā)，需要醫(yī)生評估。不僅如此，我們還要評估現(xiàn)在是否有髓外病變，下一步的方案、供者等問題這些都非常重要?？偟膩碚f，移植后復(fù)發(fā)只要您愿意跟我們齊心協(xié)力，我們愿意與您一同打敗病魔。
患者問題8：2019年9月28號確診急性隨系白血病，打了三次化療，2020年3月份進行干細胞移植，半年前移植出來狀況都很好，半年以后就開始皮膚排異和肝排異，就一直吃蘆可替尼和激素，到去年2021年8月份肚子就疼，去檢查說淋巴結(jié)腫大，不疼的時候又自己縮小了，也沒有吃什么藥，10月份同一個地方又開始疼，照CT說沒有，醫(yī)生又說動態(tài)觀察，直到12月份了，長的好大，又疼，還發(fā)高燒，B超就顯示惡性腫瘤不排外，去外科做手術(shù)，活檢出來就說隨系肉瘤，到血液科醫(yī)院就說隨外復(fù)發(fā)了，目前在醫(yī)院打保肝藥和頭孢抗生素，口服蘆可替尼，骨穿結(jié)果是好的，血像也是好的。
周葭蕤主任：您已經(jīng)移植后這么久了。雖然蘆可替尼是很好的免疫抑制劑，但是您現(xiàn)在如果沒有什么重排異的話，您的蘆可替尼是可以停掉的。另外，髓系肉瘤的問題是這樣的，髓外病變確實是一個非常棘手的問題，所以我們才要在移植前好好給病人做評估，因為有的病人她真的是在移植之前有一些髓外病變，因為大家的評估不夠全面，往往是沒有發(fā)現(xiàn)。它可能當時是很小的惡性細胞團聚集，臨床上沒有表現(xiàn)，事實上在移植前如果發(fā)現(xiàn)這個細胞團，你可能會用放療或其他方式把惡性細胞清除，之后再做移植結(jié)果肯定更好。但是之前因為沒有發(fā)現(xiàn)，所以它在悄悄長大，最終導(dǎo)致了這個結(jié)果。根據(jù)您的資料，您需要來醫(yī)院才能更好的評估各方面情況，通常光對付髓系肉瘤是不行。
（Tips：因為無法對患者面對面進行診斷，不了解患者的具體病情，醫(yī)生的意見僅作參考，具體治療方式請咨詢主治醫(yī)生。）
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